美新法有望实现RNA吸入式给药

　　刊登在新一期美国《先进材料》杂志上的一项研究说，美国科研人员新近开发出一种可通过吸入向肺部输送信使RNA(核糖核酸)的给药方式，将来有望用于囊性纤维化等肺病的治疗。

　　信使RNA负责解码基因组包含的遗传信息，以此指导细胞合成蛋白质。许多实验室都在尝试开发针对癌症及遗传性疾病的信使RNA疗法，通过向机体内输送特定信使RNA使细胞产生具有疗效的蛋白质分子。其中一个难点是，信使RNA分子在机体内极易被分解，需要用防护性载体送达病患部位。

　　美国麻省理工学院等机构研究人员尝试用雾化装置将含信使RNA的物质转化为气溶胶态的小液滴，并以吸入的方式直接输送至肺部。他们找到一种名为“聚β氨基酯”的材料搭载信使RNA分子，可使其在雾化和吸入过程中保持性状稳定。

　　聚β氨基酯是一种生物可降解聚合物，不会在体内堆积从而损害机体。在实验中，研究团队将聚β氨基酯和一种可指导细胞合成发光蛋白的信使RNA分子结合，制成直径约150纳米球形微粒，这种微粒可稳定悬浮于雾化装置生成的小液滴中，并被小鼠吸入肺部。

　　实验显示，在吸入上述微粒后的24小时，小鼠肺部细胞持续生成发光蛋白。随着小鼠肺部信使RNA分子逐渐减少，发光蛋白的量也逐渐降低；对小鼠反复给药可维持其肺部发光蛋白的水平。

　　进一步分析显示，小鼠吸入的信使RNA分子均匀分布于5片肺叶，主要聚集于肺上皮细胞，而这种细胞与囊性纤维化、呼吸窘迫综合征等肺病的发病相关。

　　“我们认为，通过吸入方式输送信使RNA可以让我们治疗一系列肺部疾病。”参与研究的麻省理工学院副教授丹尼尔·安德森说。下一步，研究人员将开发基于可吸入RNA药物的肺病疗法。