中新网北京4月17日电 (记者 李亚南)4月17日是世界血友病日，今年的主题为“援助+团结”。专家17日在北京血友之家罕见病关爱中心主办的公众教育活动中强调，儿童期是血友病治疗的关键时期，应及早采取规范化预防治疗，提前干预有利于儿童的关节发育，减轻出血症状，减少致残率。

　　作为一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，血友病临床主要表现为关节、肌肉的创伤性或自发性出血。数据显示，按照血友病的发病率估算，中国的血友病人数超过10万。全国范围内主动登记的患者约为1万人，其中18岁以下人群超过3000人。

　　17日，由北京血友之家罕见病关爱中心主办，罗氏制药中国支持的第二届“舒写未来乐享自由”血友病疾病公众教育活动启动。北京血友之家罕见病关爱中心发起倡议，携手中国血友病协作组组长，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池、首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖组建首批血友关爱智囊团。中国首部《血友家庭指南》(第一版)以及专注于为中国血友及其家庭提供身心全方位帮助的“舒乐橙市”虚拟社区也同步上线。

　　吴润晖指出，血友病有两种常见类型，A型患者表现为凝血因子Ⅷ很少或没有，B型患者表现为凝血因子IX很少或没有。两类患者都有关节、肌肉和深部组织出血，胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等症状。儿童期是血友病治疗的黄金时期，标准预防治疗并不能使已有的关节病变逆转，但可以降低出血频率，延缓关节病变的进展并提高生活质量。

　　据介绍，由于规范化预防治疗不足，中国血友病患者中14岁以下出现残障的约占50%，18岁以上的达90%。目前，临床上主要通过定期注射凝血因子来防止患者出血，但是，约有10%-30%的患者在治疗后会产生凝血因子VIII抑制物。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升。

　　“对于产生抑制物的A型血友病患者，他们亟需更有效的预防性治疗药物来控制出血，降低抑制物出现后带来的沉重出血和治疗负担。”吴润晖称：“艾美赛珠单抗不仅是首个非因子治疗药物，它为并发抑制物的血友病患者有效控制出血带来了全新治疗选择。临床研究表明，12岁以下儿童患者中接受艾美赛珠单抗每周一次预防治疗58周后，年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件，且无论患者年龄的大小，以及体内是否存在抗体，艾美赛珠单抗均能显著降低其年化出血次数，随着治疗时间的不断延长，患者的治疗效果将明显改观，可以使99%以上的靶关节停止频繁出血、避免了关节病变和残疾的发生。”

　　当前，由于血友病的社会认知相对不足、药物可及性较低、现有治疗手段存在一定局限，中国许多血友病家庭常常面临沉重的疾病负担。疾病会对患儿的日常生活、成长、家庭成员之间的关系以及身心健康等产生深远的影响。

　　“作为血友关爱智囊团成员之一，我深感责任重大。我们希望通过汇集来自血友病，心理，康复等不同领域的医护人员，为血友病病友们提供从患者个人到整个家庭，从身体健康到心理关爱，从预防治疗到全程管理的一体化指导和全方位呵护。”杨仁池表示，“正是基于这样的出发点，血友之家推出了这本兼具专业性与实用性的血友家庭‘口袋书’。它是国内首部为血友病家庭打造的实用手册，通过血友病概述、饮食、运动、日常护理、心理五大篇章的生动诠释，为患者及家庭提供面面俱到的帮助。只要是患者关心的、家属想了解的，在这里都能找到答案。希望大家在实际应用后，积极给予反馈，该指南会在未来，根据大家的需求进行持续更新，确保信息与时俱进。”(完)